BridgeBioPharma日前公布其在研疗法acoramidis在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的（ATTR）淀粉样变性（ATTR-CM）患者的3期临床试验ATTRibute-CM中达到主要终点，显著降低患者死亡和因为心血管疾病住院的风险。详细数据公布于2023年欧洲心脏病学会（ESC）大会。基于这一结果，该公司预计在今年年底之前向美国FDA递交新药申请（NDA）。

ATTR淀粉样变性是一种快速进展、使人衰弱的罕见疾病，由错误折叠的TTR引起，导致异常淀粉样蛋白在包括神经、心脏和胃肠道（GI）在内的多种组织中积蓄。此前，伴有心肌病的ATTR淀粉样变性患者疗法选择有限，具有重大的未竟医疗需求。

Acoramidis是一款新一代、口服给药的高效转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂。它旨在模拟具有保护作用的TTRT119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。