7月17日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，复星医药MEK1/2抑制剂FCN-159片拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者。公开资料显示，这也是继组织细胞肿瘤适应症之后，FCN-159第二次被CDE拟纳入突破性治疗品种。

1型神经纤维瘤病（NF1）是一种常染色体显性遗传病，其RAS-丝裂原活化蛋白激酶（RAS-MAPK）信号通路增强，导致肿瘤沿神经生长。20％~50％的1型神经纤维瘤病表现为丛状神经纤维瘤（PN），并可能导致疼痛、功能损害、毁容和恶性转化等并发症。目前，手术是这类肿瘤的主要治疗手段，但疗效受限，而对于成人患者来说，目前还没有药物获批。

FCN-159片是复星医药研发的创新型小分子化学药物，拟主要用于晚期实体瘤、I型神经纤维瘤、组织细胞肿瘤、动静脉畸形等的治疗。它是一款MEK1/2选择性抑制剂，可以抑制RAS通路异常引起的肿瘤增殖。今年4月，FCN-159针对组织细胞肿瘤的适应症已被CDE正式纳入突破性治疗品种。此次该产品再次拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为NF1相关的丛状神经纤维瘤。