南佛罗里达浸信会健康中心迈阿密癌症研究所的研究人员今天在《癌症趋势》杂志上发表了一项研究，分析了组织不可知疗法在原发性脑肿瘤 (PBT) 患者中的使用情况。该出版物描述了组织不可知疗法对 PBT 管理的当前和潜在影响。作为该出版物的一部分，研究人员在管理这些肿瘤的挑战的背景下讨论了与组织无关的 PBT 靶点临床试验的数据。他们还描述了其他与组织无关的目标，这些目标有望使 PBT 患者受益。

针对肿瘤细胞驱动突变的新型组织不可知疗法最近已获得 FDA 和世界各地其他监管机构的批准，这些试验已证明其在不同肿瘤组织学中的有效性和安全性。然而，原发性脑肿瘤的相对罕见性限制了它们在组织不可知药物的早期试验中的代表性。”

Manmeet S. Ahluwalia，医学博士、工商管理硕士、FASCO，迈阿密癌症研究所肿瘤内科主任、首席科学官、副主任、费尔南德斯家庭基金会癌症研究主席，该研究的第一作者

篮子试验（对多种癌症的分子谱测试靶向治疗）最近引领了精准医学的下一个前沿，即与组织无关的批准。这些使得能够使用基于分子改变的靶向治疗，无论肿瘤起源的组织如何。PBT 存在显着的遗传、表观遗传和免疫异质性，这增加了组织不可知疗法的复杂性。必须仔细考虑各种类型 PBT 之间的先天差异，因为即使在同一肿瘤内，同一谱系内也可能存在多种亚型，从而增加了组织学异质性。然而，组织不可知疗法的概念首先是从这样的论点演变而来的：共同的分子谱可以通过针对共同的分子改变，从治疗的角度限制肿瘤间和肿瘤内异质性的影响。

通过更好地了解肿瘤生物学，在过去十年中已经开发并批准了几种对不同癌症类型具有广泛疗效的治疗方法。越来越多地利用下一代测序和生物标志物驱动的篮子试验有助于确定一些可操作的基因改变及其临床效用。因此，这导致 FDA 和其他机构批准用于与组织无关的恶性肿瘤，其中许多已经在 PBT 中证明了实用性。
“然而，已发表的研究中使用不同 PBT 的患者数量有限，阻碍了它们的广泛采用，”Ahluwalia 补充道。“因此，对于患有原发性脑肿瘤的个体来说，进行分子分析变得越来越重要，从而能够根据个体特征最大化治疗选择，并通过现实世界的分析来捕获这些数据。这些与组织无关的批准，作为新的前沿领域精准肿瘤学有望改善神经胶质瘤的治疗效果。”