美国FDA批准了第一种针对最常见形式A型血友病的基因疗法上市，治疗成人严重A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏症，FVIII活性<1IU/dL），无需通过FDA批准的测试检测到腺相关病毒血清型5（AAV5）抗体。

该疗法背后的加州公司BioMarin计划以ROCTAVIAN™（valoctocogeneroxaparvovec-rvox）品牌商业化。它专门用于治疗血友病A，这是由基因突变引起的，基因突变抑制了一种关键的凝血蛋白因子VIII的产生。

2天前，FDA接受辉瑞公司B型血友病基因治疗上市申请Roctavian在美国的定价为290万美元，高于该疗法在欧洲的价格，欧洲的定价约为150万欧元，去年8月获得批准。

目前，B型血友病基因治疗产品Hemgenix定价350万美元、BluebirdBio的β-地中海贫血基因疗法Zynteglo定价280万美元和Skysona（定价300万美元）、PTC开发的Upstaza定价300万英镑、DMD基因治疗定价320万美元。